中國醫藥報記者 白毅
2015年8月國務(wù)院發(fā)布《關(guān)于改革藥品醫療器械審評審批制度的意見(jiàn)》之后，新藥創(chuàng )制的號角漸吹漸響。2016年，在“十三五”開(kāi)局之年，緊鑼密鼓出臺的一系列鼓勵政策，不斷涌現的重要基礎研究成果，推動(dòng)藥物研發(fā)特別是重大新藥創(chuàng )制迎來(lái)了***好的時(shí)代。
政策環(huán)境日趨完善
當前，創(chuàng )新已經(jīng)上升至國家戰略，醫藥行業(yè)出臺的一系列政策為創(chuàng )新?tīng)I造了有利環(huán)境。2016年，國務(wù)院、國家食品藥品監管總局以及相關(guān)部委相繼頒布多條政策法規文件，支持和鼓勵藥物創(chuàng )新。
2016年10月，中共中央、國務(wù)院印發(fā)了《“健康中國2030”規劃綱要》，提出促進(jìn)醫藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展，加強醫藥技術(shù)創(chuàng )新，完善政產(chǎn)學(xué)研用協(xié)同創(chuàng )新體系，推動(dòng)醫藥創(chuàng )新和轉型升級。加強專(zhuān)利藥、中藥新藥、新型制劑、高端醫療器械等創(chuàng )新能力建設，推動(dòng)治療重大疾病的專(zhuān)利到期藥物實(shí)現仿制上市。大力發(fā)展生物藥、化學(xué)藥新品種、優(yōu)質(zhì)中藥、高性能醫療器械、新型輔料包材和制藥設備，推動(dòng)重大藥物產(chǎn)業(yè)化。
2016年11月，工信部等六部委聯(lián)合發(fā)布了《醫藥工業(yè)發(fā)展規劃指南》，提出要推進(jìn)重點(diǎn)領(lǐng)域發(fā)展。把握產(chǎn)業(yè)技術(shù)進(jìn)步方向，瞄準市場(chǎng)重大需求，大力發(fā)展生物藥、化學(xué)藥新品種、優(yōu)質(zhì)中藥、高性能醫療器械、新型輔料包材和制藥設備，加快各領(lǐng)域新技術(shù)的開(kāi)發(fā)和應用，促進(jìn)產(chǎn)品、技術(shù)、質(zhì)量升級。
2016年11月，國務(wù)院印發(fā)《“十三五”國家戰略性新興產(chǎn)業(yè)發(fā)展規劃》，提出加快生物產(chǎn)業(yè)創(chuàng )新發(fā)展步伐，構建生物醫藥新體系。加快開(kāi)發(fā)具有重大臨床需求的創(chuàng )新藥物和生物制品，加快推廣綠色化、智能化制藥生產(chǎn)技術(shù)，強化科學(xué)高效監管和政策支持，推動(dòng)產(chǎn)業(yè)國際化發(fā)展，加快建設生物醫藥強國。
與此同時(shí)，2016年國家食品藥品監管總局聚焦藥品質(zhì)量提高和鼓勵藥物創(chuàng )新，出臺實(shí)施了一系列政策措施并取得了明顯成效。改革化學(xué)藥品分類(lèi)制度，提高注冊申請標準：發(fā)布了化學(xué)藥品注冊分類(lèi)改革工作方案、化學(xué)藥品新注冊分類(lèi)申報資料要求（試行）；開(kāi)展上市許可持有人制度試點(diǎn)：總局對上市許可持有人制度試點(diǎn)方案及時(shí)進(jìn)行政策解讀，并發(fā)布《關(guān)于做好藥品上市許可持有人制度試點(diǎn)有關(guān)工作的通知》；優(yōu)化簡(jiǎn)化審批流程，提高審評審批效率：2016年出臺了《關(guān)于解決藥品注冊申請積壓實(shí)行優(yōu)先審評審批的意見(jiàn)》；開(kāi)展臨床試驗核查，重建研發(fā)生態(tài)環(huán)境：一年來(lái)發(fā)布《關(guān)于印發(fā)藥物臨床試驗數據核查工作程序（暫行）的通知》等20余個(gè)公告；開(kāi)展仿制藥質(zhì)量與療效一致性評價(jià)：目前已發(fā)布10余個(gè)工作文件和指導原則?！斑@些為鼓勵創(chuàng )新而打出的一連串‘組合拳’，有利于促進(jìn)醫藥行業(yè)的規范和進(jìn)步?！崩ヌ┢髽I(yè)管理（上海）有限公司北京分公司注冊事務(wù)***總監姚中表示。
新藥創(chuàng )制步伐加速
在日趨完善的政策環(huán)境下，2016年1~11月，國家食品藥品監管總局共批準了189件藥品上市申請。值得一提的是，2016年5月，新一代無(wú)氟喹諾酮類(lèi)藥物國家1.1類(lèi)新藥蘋(píng)果酸奈諾沙星膠囊獲批上市。不同于傳統的氟喹諾酮類(lèi)抗菌藥,奈諾沙星為新一代選擇性細菌拓撲異構酶抑制劑。體外抗菌作用顯示，奈諾沙星具有很強的廣譜抗菌作用，對革蘭陽(yáng)性菌和陰性菌、厭氧菌及非典型病原體均有作用，其中對鏈球菌屬和葡萄球菌屬尤其有效，包括多重耐藥的肺炎鏈球菌和甲氧西林耐藥金黃色葡萄球菌(MRSA)。
2016年9月，在“重大新藥創(chuàng )制”國家科技重大專(zhuān)項長(cháng)期支持下，我國自主研發(fā)的治療病毒性肝炎的一類(lèi)生物制品聚乙二醇干擾素α-2b注射液獲批上市。該藥打破了進(jìn)口同類(lèi)藥物的長(cháng)期壟斷，大幅度降低肝炎患者的用藥成本，具有較好的經(jīng)濟效益和社會(huì )效益。
世界上***專(zhuān)門(mén)針對甲型H1N1流感治療的有效方劑“金花清感方”也于2016年9月正式面世，這也是2016年我國***個(gè)獲批上市的中藥新藥。金花清感方治療甲型流感患者效果明顯。
此外，2016年還有一批重要創(chuàng )新產(chǎn)品進(jìn)入臨床研究階段：百濟神州公司在研產(chǎn)品PD-1單抗BGB-A317獲得總局臨床試驗批件，用于治療晚期實(shí)體瘤；恒瑞醫藥PD-1單抗產(chǎn)品SHR-1210成為***獲總局批準進(jìn)入Ⅱ、Ⅲ期臨床試驗藥物……
這些成果證明，我國新藥研發(fā)的能力明顯進(jìn)步?！爸卮笮滤巹?chuàng )制”科技重大專(zhuān)項技術(shù)總師桑國衛表示，“十二五”以來(lái)，該專(zhuān)項針對重大疾病，圍繞產(chǎn)業(yè)鏈部署研發(fā)鏈，共獲批24個(gè)1類(lèi)新藥，為新中國成立后的近5倍；建成各類(lèi)平臺近300個(gè)，突破核心關(guān)鍵技術(shù)50余項；支持產(chǎn)業(yè)創(chuàng )新孵化基地60余個(gè)。生物疫苗研發(fā)水平位居世界前列，化學(xué)藥物創(chuàng )新研究實(shí)現與國際同步，中藥產(chǎn)業(yè)形成全球化發(fā)展趨勢，促進(jìn)了我國醫藥科技由仿制向創(chuàng )新、醫藥產(chǎn)業(yè)由大國向強國邁進(jìn)。
基礎研究不斷助力
2016年，在抗腫瘤、抗病毒、抗感染等領(lǐng)域中，我國科學(xué)家通過(guò)不懈努力，許多意義重大、影響深遠的研究陸續發(fā)表在國際著(zhù)名期刊上，使得我國新藥研發(fā)的速度進(jìn)一步加快。
在抗病毒藥物研發(fā)領(lǐng)域，國際學(xué)術(shù)期刊《細胞》在線(xiàn)發(fā)表了中國科學(xué)院微生物研究所、中國疾病預防控制中心高福研究團隊的文章。該研究從分子水平闡釋了一種新的病毒膜融合激發(fā)機制，為抗病毒藥物設計提供了新靶點(diǎn)，也為應對埃博拉病毒病疫情及防控提供了重要的理論基礎。
《科學(xué)》發(fā)表了北京大學(xué)藥學(xué)院周德敏教授/張禮和院士課題組的突破性研究進(jìn)展：他們以流感病毒為模型，發(fā)明了人工控制病毒復制從而將病毒直接轉化為疫苗的技術(shù)，顛覆了病毒疫苗研發(fā)的理念。
在抗腫瘤藥物領(lǐng)域，國際學(xué)術(shù)期刊《自然》在線(xiàn)發(fā)表了中國科學(xué)院上海生命科學(xué)研究院生物化學(xué)與細胞生物學(xué)研究所許琛琦研究組和李伯良研究組的合作研究成果。該成果發(fā)現，調節膽固醇代謝可以調控T細胞的抗腫瘤活性，鑒定了腫瘤免疫治療的新靶點(diǎn)——膽固醇酯化酶ACAT1以及相應的小分子藥物前體，為開(kāi)發(fā)新的腫瘤免疫治療方法奠定了基礎。
中國科學(xué)院上海藥物所蔣華良課題組、楊財廣課題組及北京基因組所劉江課題組合作研究的重要進(jìn)展在《癌癥細胞》在線(xiàn)發(fā)表。該研究為SPOP能否作為透明細胞腎癌藥物靶點(diǎn)進(jìn)行了藥理功能確證，同時(shí)為SPOP抑制劑的發(fā)現并運用于治療腎癌指明了不同于激酶抑制劑的新方向。
在抗感染藥物領(lǐng)域，中國科學(xué)院上海藥物研究所與華東理工大學(xué)等單位的研究人員通力合作，發(fā)現了一個(gè)抗(耐藥)金黃色葡萄球菌感染的藥物作用新靶點(diǎn)——CrtN蛋白，相關(guān)研究在線(xiàn)發(fā)表于國際期刊《自然·化學(xué)生物學(xué)》，為抗生素替代品，特別是抗致病力藥物研發(fā)提供了嶄新的切入點(diǎn)。
在代謝綜合征治療藥物領(lǐng)域，《細胞》雜志發(fā)表了中國醫學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫學(xué)院藥物研究所李平平教授團隊的***新研究成果：半乳糖苷凝集素Galectin-3作為連接肥胖、炎癥與胰島素抵抗的關(guān)鍵分子，在糖尿病發(fā)病過(guò)程中發(fā)揮重要作用，為糖尿病的治療提供了新的藥物靶點(diǎn)。
軍事醫學(xué)科學(xué)院放射與輻射醫學(xué)研究所金義光研究員表示：“基礎學(xué)科的迅速發(fā)展，一系列新機制、新靶點(diǎn)的發(fā)現，為新藥研發(fā)打下了堅實(shí)基礎，注入了更多的動(dòng)力?！?/p>
